TÜRKİYE'DE İLK KEZ HEMOFİLİDE GEN TEDAVİSİ İZMİR'DE BAŞARIYLA BAŞLATILDI

img

19 Kasım 2019 günü yani dün Türkiye Hemofili tedavisi için tarihi bir gündü. Evet, Manisali bir ağır Hemofili-B hastası gencimiz şifa yolunda en önemli adımını attı. Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Hematoloji servisinde 19 Kasım Salı sabahı erken saatlerinde  gerçekleştirilen Gen Ürünü İnfüzyonundan (rAAV-Spark100-hFIX-Padua) 24 saat sonrası hastamız bugün yani 20 Kasım 2019 tarihinde taburcu edilerek evine yollanmıştır. Ertesi sabah işine rahatlıkla devam edecek olan hastamızın kontrolleri Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesinde Hematoloji Bilim Dalında sürecektir.

Bu gen nakli sadece hemofilide değil ülkemizde gen hastalıkları için yapılan ilk gen naklidir. Bu yönden de çok önemli olup hayat boyu süren genetik bir hastalık olan Hemofili hastalığında şifa için atılan ilk güçlü adımdır. Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesinde önümüzdeki Kasım, Aralık ve Ocak aylarında toplam 6 Hemofili-B hastası gencimize ardarda Gen tedavisi uygulanacaktır. Ayrıca Ege Tıp Fakültesindeki Erişkin Hemofili Merkezinde de 2 farklı Hemofili-B hastası daha benzer yolla şifa umudu arayacaktır.  Söz konusu proje uluslararası bir faz-3 ilaç araştırması olup öncelikle Etik Kurul sonra Sağlık Bakanlığı ve daha sonra da Hemofili-B hastaları tarafından yazılı olarak onaylandıktan sonra 2018 yılında başlatılmıştır. Kanlarında adenovirus antikoru taranarak negatif bulunması sonrası gen tedavisi adayı olan gençlerimizin 6 ay süreyle gözlemsel olarak takip edilmeleri sonrası gen infüzyonu sürecine sıra gelmiştir. Ege Üniversitesi dışında ülkemizdeki çalışma grubunda ayrıca Adana Acıbadem hastanesi ile Gaziantep Üniversitesi de bulunmakta olup bu merkezlerin de ikişer hemofili-B hastasına umut olması mümkün olacaktır. Söz konusu proje halen ABD ve Avustralya'da aktif olarak yürütülmekte olup bir çok Avrupa ülkesinde kullanım için hazırlıklar son aşamadadır. 2020 yılı içinde Batı dünyasından 50 Hemofili-B hastasına uygulanacaktır.

GEN TEDAVİSİ ile iyileşme imkanı Hemofili-A ve Hemofili-B için mümkün görünmektedir. Halen devam eden son aşama araştırma projeleri sonrasında Hemofili-A için 2020 yılında, Hemofili-B için de 2021 yılı içinde Amerika ve Avrupa'da onaylı ilaç olması mümkün görülmektedir. Bu aşamalara kadar "son aşama araştırma projesi" olarak adlandırılan Faz-3 araştırma projeleri aracılığı ile bu önemli şansı çok sayıda Türk Hemofili hastasına sunacağız. 2020 yılı içinde sadece İzmir değil bir çok şehrimizde deneyimli hocalarımızın ellerinde çok sayıda hasta bu imkanı yakalayacaktır.

2020 yılının Türkiye'de Hemofili için Gen Tedavisi yılı olacağına inanıyoruz. Çünkü Ege Üniversitesi Çocuk hastanesi Hematoloji bilim dalı öncülüğünde önce Hemofili-B sonra Hemofili-A hastalarımız için yeni aday hastaların tarama işlemelerine 2020 yıl başı sonrası başlanacaktır. Ülkemizin her yerinden gelen başvurular titizlikle değerlendirilecektir. İlk taramalar sonrası hastalara ayrıntılı bilgiler seminerler yoluyla verilecektir. Yılbaşı sonrası duyurularımızı bekleyiniz.

 
Ağır Hemofili-A hastaları (Faktör 8 düzeyi <%1 olmalı) ve Ağır-orta Hemofili-B hastaları (Faktör 9 düzeyi <%2) olmak temel koşullardır. Ayrıca;
Aday olmak için aranan şartlar; Gen tedavisi uygulamasını yazılı olarak onaylamak, 18 yaşından büyük olmak, Kronik Hepatit B ve C olmamalı, Karaciğer testlerinin normal olması ve inhibitör testinin negatif olması yanında Amerika'da baktırılacak olan Adenovirus antikor testinin negatif olması zorunludur. Lütfen bu şartları taşımayan hastalar ilk aşamalarda başvuru yapmasınlar. Çocuklarımız için sıra ise 2020 yılı sonlarında gelecektir, lütfen sabırlı olunuz.
 
Dünyada Hemofilide Gen tedavisi yapılan tüm merkezlerle Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Ege Hemofili Merkezi ortak çalışmaları sürmektedir. Bu çalışmaları sadece İzmir değil İzmir dışındaki de tüm deneyim sahibi Üniversitelerle paylaşmaktan geri durmayacağız. Gerek Hemofili-B hastalarında yaptığımız ilk gen tedavisinin sonuçları gerek 2 ay içinde gen tedavisi yapacağımız 5 hastanın sonuçları ile ilgili özet bilgiler kamuoyuna tarafımızdan sunulacaktır.
HEMOFİLİ FEDERASYONU WEB SİTESİNİ TAKİP EDEREK güncel bilgileri alabilirsiniz.
Sevgi ve Saygılarımızla
 
PROF. DR. KAAN KAVAKLI
HEMOFİLİ FEDERASYONU GENEL BAŞKANI
EGE ÜNİVERSİTESİ ÖĞRETİM ÜYESİ
 
Lütfen aday olabilecek hastalar veya gen tedavisi hakkındaki sorularınız için telefon değil e-postayı kullanınız;