Hemofili tedavisi alanında batı dünyasında kartlar yeniden dağıtılıyor. Bundan 2-3 sene önceki beklentiler gen tedavisinin hem HA hem HB için onay alıp piyasaya çıkmasından sonra hızla yaygınlaşacağı ve binlerce hastaya ulaşarak faktör kullanım ihtiyacına son vereceği izlenimi hakimdi.
Ancak 2024 yılının ikinci yarısında bir çok şey değişti. 3 deri altı ilaç birden HA ve HB' de onay alarak piyasaya çıktılar. Böylece zaten 5-6 yıldır piyasada olan Emicizumab adlı deri altı ilacının rakipleri artmaya başladı. Bu arada piyasada 2. yılına ulaşan gen tedavisi ürünlerini talep eden hemofili hastası ve hekimi sayısı 100'lerce hastaya ulaşmadı. Bunun en önemli nedeni tek dozluk bir uygulama olan gen tedavisinin fiyatının tam 3 milyon dolar olması yansıra gen tedavisinin başarısının %80'lerde kalması ve kalıcı bir faktör seviyesine ulaşmanın garanti olmaması yanı sıra hastalarda kortizon gibi ilaçların da gerekli olabilmesiydi.
Kolayca uygulanan deri altı ilaçlar hem HA hem HB yanı sıra hem inhibitörlü hem de inhibitörsüz hemofili hastaları için ideal bir koruma tedavisi olarak batı ülkelerinde tedavinin ana unsuru olmaya başladı. Bilim insanları önümüzdeki 5 yıl içinde koruma tedavilerinin %90 oranında deri altı ilaçlarla sağlanacağını düşünüyor. Buna karşılık deri altı ilaçlarının sadece koruma amaçlı kullanılması ve kanama atağı geliştiği takdirde veya operasyonlar gerekli olduğu zaman yine F8 ve F9 ilaçlarına ihtiyacımız olduğu bir gerçektir. Yani Eski dostumuz Faktör ilaçları her zaman bizlerle beraber olmaya devam edecekler.
BATI DÜNYASINDAKİ DERİ ALTI SEÇENEKLERE GÖZ ATALIM:
1- Emicizumab (Hemlibra, Roche)
Tüm yaş gruplarında yani hem çocuk hem de erişkin HA hastalarında son 6 yıldır başarıyla kullanılıyor. Ancak HB hasta grubunda etkili olmadığı biliniyor. HA grubunda haftada 1, 15 günde 1 veya ayda 1 deri altı kullanımı mümkün olabiliyor.
2- Marstacimab (Hympavzi, Pfizer)
12 yaş üstü HA ve HB hastalarında onay alarak kullanıma başladı. Daha küçük çocuklarda da klinik araştırmalarda başarıyla kullanılmakla beraber henüz FDA- EMA onayını almadı. Haftada 1 kez deri altı kullanım mümkün.
3- Fitusuran (Q-Fitlia, Sanofi)
12 yaş üstündeki inhibitörlü ve inhibitörü olmayan HA ve HB hastalarında kullanıma girdi. Bebek ve çocuk çalışmaları başarılı olarak devam ediyor ancak küçük yaş grubu onayını 2026'da alması bekleniyor. Fitusuranın en ilgi çekici özelliği erişkinlerde 2 ayda 1 sıklıkta deri altı uygulama imkanı vermesi. Çocuklarda da ayda 1 derialtı yeterli görünüyor.
4- Concizumab (Alhemo, Novo Nordisk)
12 yaş üstü HA ve HB inhibitörü olan hastalarda kullanıma girdi. Günde 1 kez deri altı kullanımı gerektiriyor.
ÜLKEMİZDEKİ DERİ ALTI TEDAVİSİ İMKANLARI VE BEKLENTİLERİ
Halen 2025 yılı Mart ayından itibaren Emicizumab kullanımı 18 yaş altı HA çocuklarda kullanıma girdi. İnhibitör düzeyi 5 ünite üzerinde olan İnhibitörlü HA hastalarında ise yaş sınırı olmadan geri ödemeye alındı. Henüz 18 yaş üstü inhibitörü olmayan normal HA gençlerde ve erişkinlerde geri ödeme kapsamına alınmadı.
Diğer 3 ürün (Marstacimab, Fitusuran ve Concizumab) Sağlık bakanlığı onay süreçlerini sürdürüyorlar. Bu 3 ilacın da 2026 yılı içinde SGK onayını almaları sonrası hemofili hastası çocukların hizmetine sunulmasını umuyoruz. Burada HB hastaları da ilk kez bir deri altı ilaç ile koruma tedavisi alma imkanına kavuşacak gibi görünüyor.
KLİNİK ARAŞTIRMALAR VE TÜRKİYE: YENİ TEDAVİ SEÇENEKLERİNE ULAŞMANIN EN ÖNEMLİ YOLLARINDAN BİRİ
Bilindiği gibi ülkemizde 250 hemofili-A ve B hastası halen klinik araştırmalara dahil olmaları nedeniyle 6 farklı deri altı ilacı yıllardır başarıyla kullanıyorlar. 2025 yılı sonları ve 2026 yılı içinde ülkemizdeki hemofili hastalarının yararlanabilecekleri ürünler şunlardır.
1- YENİ NESİL HEMOFİLİ GEN TEDAVİSİ:
"Gen düzeltmesi" adı verilen yeni yöntemin uygulamasına Amerika ve Avrupa ülkeleri ile birlikte ülkemizde de başlayacağız. Hem HA hem HB grubu 18 yaş üstü hemofilik gençlerimiz bu imkandan yararlanacaklar.
Ayrıca "Ex-vivo gen tedavisi" adı verilen ve kemik iliği nakli tekniklerinin kullanıldığı farklı bir gen tedavisi projesi de HA hastalarının hizmetine sunulacak.
Ayrıca dünyada ilk kez ağır Faktör VII eksikliği olan hastalarda başlatılacak Gen tedavisi imkanına ülkemizden de az sayıda hasta kavuşma imkanı bulacaktır.
2- YENİ DERİ ALTI UYGULAMA SEÇENEKLERİ
Bilindiği gibi halen kullandığımız deri altı ilaç olan Emicizumab ile yaklaşık %15-20 civarında bir FVIII seviyesine karşılık etki sağlanıyor. Yeni nesil bir deri altı ilaç olan NGX-007 ile ayda bir kullanıma karşın %50-100 arasında bir FVIII etkisi öngörülüyor. İşte bu ürünün ülkemizdeki bazı merkezlerde araştırma projelerinde kullanılması bu yıl sonunda mümkün olacak.
Alnylam (ABD) firmasının geliştirdiği yeni bir deri altı ürün ilk kez VON WİLLEBRAND HASTAlarında kullanılmaya başlanacak. Bugüne kadar deri altı ilaç kullanım imkanı bulamayan bu hastalarımız da bu yılın sonunda başlayacak klinik araştırma ile bu imkana sahip olacaktır. Hayırlı olsun diyoruz. Ülkemizden 5 hemofili merkezinin hastaları bu konuda şanslı görünüyor.
Eylül ayıyla birlikte yoğun çalışma programlarımız başlıyor.
Tüm çocuk ve erişkin hemofili hastalarına kanamasız ve sağlıklı günler diliyoruz.
PROF. DR. KAAN KAVAKLI
HEMOFİLİ FEDERASYONU GENEL BAŞKANI
İletişim ve Sorularınız için: kaan.kavakli61@gmail.com