HEMOFİLİ TEDAVİSİNDE DEVRİM!

Hemofili-A hastalarına büyük müjde!

Deri altından uygulanan ilaç ABD’de tüm Hemofili-A hastaları İçin onaylandı.

4 Ekim 2018 tarihi tüm hemofili hastaları İçin çok önemli bir gelişmeye sahne oldu. ABD deki FDA kurumu Emicizumab adlı ilacın tüm hemofili-A (HA) Hastalarının korunma tedavisinde kullanılmasını onayladı. Söz konusu ilaç geçen yıl inhibitörlü hastalarda onay alıp kullanılmaya başlamıştı.

Bu gelişme hemofili hastaları İçin ne ifade ediyor? Kısaca anlatalım;

Ağır hemofili-A hastalarında kanamalardan korunmak İçin haftada 2-3 kez damar yoluyla kullandığımız faktör 8 ilaçları yerine haftada 1 kez derialtından bu ilacı uygulamak yeterli olacak. Bu nedenle tedavide bir devrim olduğunu söylemek hata olmaz.

Bu ilaç Hemofili B (HB) hastalarında İşe yarayacak mı?

Hayır. Emicizumab adlı ilaç sadece Hemofili-A hastalarında kullanılacak.

Ülkemizde 5.000 HA ve 1000 HB hastası mevcut olması nedeniyle hastaların çoğunda İşe yarayacak gibi görünüyor.

ABD ve Avrupa ülkelerinde mevcut olan bu ilaç Ülkemize ne zaman gelecek? Hastalarımız bu ilaca ulaşabilecek mi?

Bu ilacı Roche firması üretiyor. Ruhsat almak İçin 2 yıldır Sağlık Bakanlığında işlemler sürüyor. Öncelikle inhibitörlü hastalarda daha sonra da tüm HA hastalarında 2019 yılı içinde ülkemizde ruhsat alması bekleniyor. Ancak ruhsat alması yeterli değil; SGKnın da ödemesi yapılan ilaçlar listesine alması gerekiyor. Oldukça pahalı olması beklenen bir ilaç olması nedeniyle Türk hemofili hastalarının hizmetine girmesinin biraz gecikmesi yani 2019 yılı ikinci yarısını bulması yüksek ihtimal görünüyor.

Bu ilaç mutlaka hastanede mi kullanılabilecek?

Hayır. Diyabetli hastaların kendilerine derialtından insülin iğnesi yaptıkları gibi evde derialtından bu ilacı haftada 1 yapabilirler. Küçük çocuklara da hastanede eğitim vereceğimiz anne veya babalar evde kolayca uygulayabilecekler.

Derialtı ilaç kanamaların tedavisinde de işe yarayacak mı?

Maalesef. Derialtı ilacın yaptığı iş koruma sağlamak. Ancak yeni bir eklem veya kas kanaması olduğunda eski dostlarımız olan faktör 8 kullanacağız.

Operasyon yapılacak hemofili hastaları da Faktör 8 İle hazırlanacaktır.

İnhibitörlü hastalarda ise onlara özgü ilaçların kullanılması gerekmektedir.

Bu ilaçlar tedaviyi kolaylaştıracak. Peki hangi doktorlara takip olmamız gerekecek?

Hemofili hastaları çocuk veya Erişkin hematologları yani kan hastalıkları uzmanları tarafından takip ve tedavi edilmelidir. Derialtından uygulanacak ilaçlarla tedavi takibi ise hemofili konusunda deneyimli hemofili merkezlerinde yapılmalıdır.

Şu anda ülkemizde bu ilacı kullanan hemofili hastaları var mı? Gerçekten de etkili bir koruma sağlıyor mu?

Uluslararası klinik ilaç araştırmaları çerçevesinde etik kurul onayı ve Sağlık Bakanlığı izniyle ve de hasta ailelerinin yazılı onayı İle ülkemizde 8 hastada bu ilaç 2 yıldır kullanılmaktadır. 12 yaş altı ve inhibitörlü çocuk HA  hastalarında İzmir, İstanbul ve Adana’da kullanılmaktadır. Bu ilacı haftada bir uygulayan hastalarımızda Kanama sayıları çok azalmış olup rahatlıkla okullarına devam edebilmektedirler.

Tüm hastalar ve aileleri memnun durumdadır.

Bu ilaç hemofili hastalarında kanamayı nasıl oluyor da durduruyor?

Hemofili hastalarında faktör 8 eksikliği nedeniyle faktör 9’dan Faktör 10’a geçiş yapılamamakta ve pıhtılaşma fonksiyonu aksamaktadır. Bu ilaç ise “faktör 8 proteinini taklit ederek” faktör 9 ve 10’un arasına yerleşmekte ve aksayan pıhtılaşma yolunu düzeltmektedir.

Her ilacın bir yan etkisi olduğunu biliyoruz. Peki derialtından haftada 1 uygulanan bu ilacın yan etkileri nedir?

4 yıldır araştırmaları yapılan ve geçen yıl inhibitörlü hastalarda bu yıl da tüm HA da onaylanan bu ilacın en ciddi yan etkisi damar tıkanıklığına yani tromboza yol açabilmesidir. Özellikle birlikte faktör 8 veya inhibitör ilaçları kullanıldığı zaman damar tıkanıklığı riski yükselmektedir. Bu nedenle bu ilacı kullananların deneyimli hematologların çalıştığı deneyimli hemofili merkezlerinde takip ve tedavi edilmelerini tavsiye ediyoruz.

Türkiye’de henüz ruhsatlı olmayan bu ilacı hasta bazında yurt dışından getirmek mümkün müdür?

Sağlık bakanlığından izin alarak getirmek mümkün olabilir. Ancak SGK tarafından da bu ilaca ödeme yapılmasının sağlanması gerekir. Bugüne kadar bu zorlukların aşılarak yurt dışından temin edilmesi mümkün olmamıştır. Ama taleplerin devam etmesi beklenmektedir.

Bu ilacı kullanarak hemofili hastalarında iyileşme sağlanması mümkün olur mu?

Maalesef. Etkilerini geçici olarak derialtından kullanıldığı sürece yapmaktadır. Düzenli haftada 1 kullanıldığı takdirde uzun süreli etkili olmaktadır. İlaç kesildiği takdirde 1 hafta süren etkisi kaybolmakta ve kanamalar tekrar başlamaktadır. Son 1 yılda bu ilacın yüksek dozda kullanıldığı takdirde 15 günde 1 veya ayda 1 de kullanılabileceği de gösterilmiştir.

Yakın gelecekte başka derialtı ilaçları da hastaların hizmetine girecek mi?

Evet. Concizumab ve Fitusuran adlı ilaçların uluslararası araştırma projeleri sürmekte olup 1-2 yıl içinde onay sürecine girmesi beklenmektedir. Bu 2 ilaç hem HA hem de HB hastalarında etkili olacaktır. Yani HB hastalarından biraz daha sabır bekliyoruz.

Son olarak bu ilaç en çok hangi hastaların hangi ciddi sorunlarını çözecektir?

Ülkemizde önce inhibitörlü hastalarda onay alacağını düşünürsek tüm inhibitörlü HA hastalarında koruma tedavisinde kullanılması çok değerli olacaktır.

Yeni tanı HA bebekler ve küçük çocuklarda ise damar yolu sorunlarının Ön planda olduğunu biliyoruz. İşte en çok bu hastalarda İşe yarayacaktır. Uzun yıllardır damar yolundan ilaç kullanan genç erişkin hastalarımızın da özlemle bu ilacı beklediğini düşünmek hatalı olmaz.

Malum derialtı ilacı şu anda hangi ülkelerde piyasada olup hemofili hastalarında kullanılmaktadır?

ABD ve Batı Avrupa ülkelerinde ve Japonya’da reçete ile kullanılmaktadır.

Şu anda sadece inhibitörlü hastalarda kullanılsa da ABD de yılsonuna doğru tüm HA hastalarında kullanıma girmesi beklenmektedir.

Hazırlayan;
Prof. Dr. Kaan Kavaklı
Hemofili Federasyonu Genel Başkanı